日前，诺华公司在ASCO年会上公布了由BRAF抑制剂Tafinlar和MEK抑制剂Mekinist构成的组合疗法，治疗携带BRAF V600变异的儿科低级别胶质瘤（LGG）的2/3期临床试验结果。试验结果显示，Tafinlar/Mekinist与标准化疗相比，显著提高患者的总缓解率，并降低患者疾病进展或死亡风险。新闻稿指出，如果获得批准，Tafinlar/Mekinist组合有望为这些儿科脑瘤患者提供新标准治疗，并且提供一种可能改善生活质量的口服治疗选择。

低级别胶质瘤是最常见的儿科脑瘤，BRAF V600在15~20%的儿科低级别胶质瘤中出现，目前的标准系统性治疗为化疗，它与预后不良和高治疗负担相关。

Tafinlar/Mekinist组合通过抑制BRAF和MEK激酶相关的信号传导，减缓肿瘤生长。这一组合已经在20多个临床试验中用于治疗超过6000名BRAF阳性患者。

在这项2/3期开放标签临床试验的结果显示：

Tafinlar/Mekinist组的总缓解率为47%，化疗组为11%（p<0.001）。

此外，中位随访时间为18.9个月时，Tafinlar/Mekinist组的中位无进展生存期（PFS）为20.1个月，化疗组为7.4个月（HR=0.31，p<0.001）。

Tafinlar/Mekinist组86%的患者肿瘤缩小或疾病稳定，化疗组这一数值为46%。

“BRAF V600低级别胶质瘤会带来神经障碍风险，目前的标准治疗需要静脉输注，意味着患者需要经常去癌症诊所或医院接受治疗，这些年幼的患者和他们的家属经历沉重的治疗负担。”诺华肿瘤学和血液学开发全球负责人Jeff Legos先生说，“Tafinlar/Mekinist组合表现出前所未有的疗效，我们将与卫生机构合作，尽快给这些患者带来更有效和更容易服用的液体口服治疗选择。”